FARA-USF Araştırma Sempozyumu Katılımcılarıyla Paylaşılan İlk Deneme bulguları;

Haberler Juan Carlos Baiges tarafından sağlanmıştır.

(BabelFAmily için çeviren; Emrecan Özeler)

31 Ağustos 2011

İlk kez araştırmayla ilgili bir ilaç Friedreich ataksili hastaların nörolojik fonksiyonunu önemli ölçüde iyileştirdi.

İlk klinik denemelerin umut vadeden bulgularıyla birlikte EPI-A0001 olarak bilinen ilaç, Friedreich ataksisi Araştırma Ortaklığı (FARA) ve USF nöroloji profesörü Theresa Zesiewicz yönetimindeki Güney Florida Üniversitesi Ataksi Araştırma Merkezi ev sahipliğinde 25 Ağustos’ta yapılan üçüncü bilimsel sempozyumda alkış ve coşkuyla karşılandı.

FARA yetkili yöneticisi Jennifer Farmer, konuşmacı Dr. Guy Miller’in Irene kasırgası yüzünden seyahatinin gecikmesi nedeniyle Edison Pharmaceuticals tarafından gerçekleştirilen çift kör, plasebo kontrollü 28 günlük çalışmanın sonuçlarını sundu. Çalışma, ilacın düşük dozlarını alan grupta ve yüksek dozda EPI-A0001 alan grupta denge ve koordinasyonun plasebo grubuna göre daha iyi olduğunu ortaya koydu. İlaçla tedavi edilen grup ve plasebo grubu arasında olumsuz yan etkiler bakımından fark yoktu.

Farmer bunun, hastalara bir ilacın verildiği ve onların nörolojik iyileşme gösterdikleri ilk çalışma olduğunu belirtti. ‘‘Oldukça ümit verici...ancak ileride yapılması gereken birçok çalışma var. İlacın 6 ay ya da 1 yıllık süreçte gerçekten fark yarattığını göstermemiz gerekiyor.’’ dedi.