Friedreich Ataksi: faz-2A klinik denemesinde elde edilen sonuçlar açıklandı

Edison Pharmaceuticals, Mitokondriyal bir hastalık olan Friedreich Ataksisi üzerine yapılan klinik Çift Kör Plasebo kontrollü 28 gün süren EPI-A0001 faz 2A denemesinin sonuçlarını duyurdu.

Pazartesi, 13 Haziran 2011 20:23

EPI-A0001 nörolojik sonucun bitiş noktasını iyileştiriyor.!

BabelFAmily için tercüme: Salih Yıldırım ve Emrecan Özeler

Mountain View, Kaliforniya.. 10 Haziran 2011.. Edison Pharmaceuticals.. Inc Friedreich ataksisine ilişkin 28 günlük faz 2A klinik denemesinde elde edilen ilk sonuçları bugün açıkladı. Glikoz dispozisyon indeksinin primer bitiş noktası (vücut tarafından glikoz kullanımının bir ölçüsü) istatistiksel olarak önemli iyileşme göstermezken, Friedreich Ataksisi Değerlendirme Ölçeği (FARS) ile değerlendirilen şekilde, EPI-A0001 nörolojik fonksiyonu gerçekten önemli derecede iyileştirdi.

Bu çift kör plasebo-kontrollü çalışma üç koldan oluşuyordu; plasebo, düşük doz ve yüksek dozlu EPI-A0001.. FARS’taki iyileşme istatistiksel olarak plaseboya nazaran hem yüksek hem de düşük doz gruplarında önemliydi. Plasebo grubu ve ilaçla tedavi edilen grupların her biri arasında ilaçla ilgili yan etkilerin oranlarında hiçbir fark yoktu. EPI-A0001 FDA’dan “orphan designation” (yetim ilaç) unvanını aldı. 25 Şubat 2010 günü, FDA Friedreich ataksisi için EPI-A0001’ e “Fast Track designation” (Hızlı Değerlendirme Süreci) unvanını verdi.

Bu çalışmanın sonuçları başlangıç aşamasındadır. Önerilen göstergeyle ilgili EPI-A0001’in güvenliği ve etkisini belirlemek için ilave klinik çalışmalar gerekmektedir.

Friedreich Ataksi Tedavisinde Yeni Gelişmeler..;

Ron Bartek’in 3 Ağustos 2011 tarihinde FAPG grubu mail listesine gönderilen, FA için HDACI’ye ilişkin son güncellemesinden bir bölüm;

Avrupa İlaç Ajansı (Avrupa Birliği’nde FDA’nın muadili olan kuruluş) Repligen’in FA hastalarında RG2833’ün faz I klinik denemesine ilişkin teklifine onay verdi. Repligen şu anda İtalyan hükümetinin ve teklifin yapıldığı Torino’daki İtalyan hastanesindeki etik kurulun iznini beklemektedir. İzin çıktığı takdirde, RG2833’ün FA hastalarında faz I denemesi yıl sonuna kadar İtalya’da başlayacaktır.

Friedreich Ataksi Tedavisinde Yeni Gelişmeler..;

Lundbeck basın duyurusu - Friedreich ataksisinde Lu AA24493 (CEPO) ile yapılan IIa fazlı klinik çalışmadan elde edilen sonuçlar;

Haberler Kresimir Babic tarafından sağlanmıştır.

BabelFAmily için çeviren: Emrecan Özeler;

10 Ağustos 2011

Lu AA24493, bazı şiddetli MSS hastalıklarında medikal ihtiyaçları karşılama potansiyeline sahip ilgi çekici ve doku koruyucu bir sitokindir. Kasım 2009’da Lundbeck ilacın biyomarkerler vasıtasıyla etkisini ortaya koymak ve Lu AA24493’ün güvenlik ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek amacıyla Friedreich ataksisi hastalarında bu yeni geliştirdiği maddeyle IIa fazlı çalışmayı başlattı.

Araştırmada, Lu AA24493 önemli etki son noktalarını karşılamamış olup sonuçlar Friedreich ataksisinde ilacın daha detaylı olarak geliştirilmesini desteklememektedir.

Lundbeck basın duyurusu (5 ve 6. sayfalar)