Heterolog (Kardeşten alınan Kök Hücre) Nakli Denemesi Başlatıldı (DMD)

Giulio Cossu Liderliğindeki ekip Heterolog (Kardeşten alınan Kök Hücre) Nakli Denemesini Başlattığını Duyurdu.

Biz tedavinin etkinliğindeki yan etkileri ortadan kaldırmayı amaçladık. En önemli olarak 15 Martta Bilgim Nakli yapıldı. İlk Çocuk olduğu için hiçbir yan etkisi olmadı. Kardeşlerden Biyopsi yoluyla alınan kök hücreler 2 ay içinde 4 farklı dozlarda DMD hastalarına enjekte edilebilinir olacaktır.

Giulio Cossu liderliğindeki çalışma klinik taraftan, DMD ve hasta ailesinden alınan donör mesoangioblastsı (kök hücre) uyumlu arter by-içi kas nakline dayalıdır.

Bu etkin prosedür ve fizibilite (Durum değerlendirmesi) güvenli bir faz I- II yapılması amaçlanmıştır. Bu Proje Avrupa Topluluğu, İtalya Sağlık Bakanlığı, Progetto Optistem, Parent Project Onlus, Telethon, CureDuchenne projesidir. Ve Bu Topluluklar Tarafından Finanse Edilmektedir. Hücre Üretimi Molped Labaratuarlarında Yürütülmüştür.

Umut ediyoruz önümüzdeki aylarda sonuç alma işleri olacaktır. Mesoangioblasts Kullanımına ilişkin koruma ve Hasarlı kas dokusunu yenileme yeteneğine sahip bu hücreler Normal Kan Kablarında Tespit edildi.

2009 Şubat ayında Profesör Cossu A aşamasında ilk defa 18 aylık bir süre içinde her bir hastada klinik seyir analizi ve kas fonksiyonu ve güç ölçümlerine dayalı bilgileri değerlendirmek için kullanılacak tedavi etkinliği gerçekleştirdi. Bu ilk Aşama DMD / BMD Hastaları İtalya’da Kayıt yoluyla 28 DMD hastası çalışmaya alındı. 28 Hasta içinde 3 Çocuk (yaşları 6-9 arası) Heterolog nakli için seçildi. Kardeşlerinden Biyopsi yoluyla alınan kök hücreler 2 ay sonra 4 farklı dozlarla DMD hastalarına enjekte edilebilinir olacaktır.


(Milan San Raffaele Hastanesinden yayımlanan beyandır..)

Dr Giulio Cossu; Cure Duchenne’ye, Duchenne Kök Hücre Araştırmasını Açıkladı

Cure Duchenne Sadece Dr. Giulio Cossu’nun Duchenne kök hücre denemesini desteklemek için bir Amerikan kuruluşu oldu.

Dr. Cossu, ICE Araştırma Konseyi, AFM, Telethon, Filippo Buccella ve İtalyan Parent Project yanı sıra Avrupa Topluluğundan önemli finansman ve destek aldı.

Biz bu kök hücre deneme durumu ile ilgili çok sayıda sorular aldık. Dr Cossu bu deneme ile ilgili bir kaç temel sorulara cevap verme nezaketinde bulundu. Soyut olarak birde bloğun sonunda yayınlanmıştır. Denemenin ilerleme hakkındaki güncelleştirmelerini daha sonra bu yıl içinde tekrar kontrol edin.. Cure Duchenne; Dr. Cossu bu çalışmada ileri hareketlilik göstermiştir ki, gerçekten bu özveri takdir edilir düzeydedir. Bu araştırmanın nihai sonucu ne olursa olsun, önemli düzenlemeler ve engellerin üstesinden gelme konusunda ondan çok ders aldık, doktora çok minnettarız.

Kök hücre araştırmaları şu anda hangi aşamasıdır?

Donör hücre naklini Biz faz 1 / 2 denemesiyle 3 DMD hastasında yürütüyoruz, 2012 Yılında umutla 3 hasta daha katılabilir.

Eğer başarılı olursa, bir hasta için sonuç ne olabilir?

Aslında faz 1 de ana hedef güvenliği değerlendirmektir. Ayak ve kollarda kuvvet ve küçük düzelmeler (ne kadar uzunlukta bilmiyoruz) biz en iyi durumda dengelemeyi umuyoruz.

Bu deneme tüm hastalarda tedavi için mutasyon tipine mi bağlı?

Uygunluk belirli bir mutasyona bağlı değildir (hücre verici ve alıcı doku uyumu önemlidir) hasta mutasyon tipi önemli değildir.

Bu tedavi eşleşen bir donör gerektirir mi?

Evet, uygunluk, HLA-özdeş kardeş olması gerekir.

Eşleşen bir donör bulmak ne kadar zor olacak?

Kardeşlerde yaklaşık dörtte bir, HLA-uyumu olacaktır .

Hastanın kendi hücrelerini kullanarak, onları düzeltip ve yeniden hastaya nakletme çabalarınız hala var mı?

Otolog için klinik çalışmalarına geçmeden birkaç yıl hala tüm distrofin genini içeren yapay bir kromozom transferine dayalı bir strateji test uyguluyoruz.

Olası bağışıklık tepkileriyle nasıl başa çıkacaksınız?

Hastalara bağışıklık baskı uygulayarak.

Eğer başarılı olursanız bir zaman çizelgesi ile anlatırmısınız?

Verici hücreler (Donör Cells) deneme sonu 2012 olacaktır. sonra sonuçları analiz etme ve devam edip etmeyeceğine ilişkin karar olacaktır. Otolog hücreleri (Autologous Cells) iyi çalışır ve işler iyi giderse, ilk deneme 2015-16 olabilir.

Bir sonraki adıma geçmek için düzenleme sorunlarını bekleyecekmisiniz?

Evet (burada protokol, izin gibi düzenlemeleri kastetmektedir)

Şimdiye kadar herhangi bir immün reaksiyonu veya yan etkiler gördünüz mü?

Intra-arteriyel naklinde şimdiye kadar bir enjeksiyon Yoktur.

Soyut değerlendirme;

Tek merkezli, ileriye dönük, randomize olmayan, klinik faz 1 / 2 DMD hastalarında HLA-uyumlu donör insan mesoangioblasts (kan kaplarında miyojenik atalar) ile hücre tedavisi çalışma Mart 2011 yılında başladı. Sonuç ölçümleri doğrulamak ve HLA-uyumu kardeş olan hastalarda tanımlamak için gerekli olan bir yıl ön çalışma ( 5-12 yaş arası 28 DMD hastalarının katıldığı) deneme öncesinde oldu. Altı elverişli hastadan, üçü, 2011 esnasında hücre nakline maruz kalıyor ve diğer üçü, gelecek yıl hücre nakli olacaktır. Hastalar artan dozlarda donör mesoangioblastsları arka arkaya dört intra-arteriyel infüzyonla (iki ay arayla) tek bir femoral (kalça kemiği kan damarına) ilk iki succlavia (subklavyen kateterin takıldığı toplardamar) ve femoralis arter (kasık damarından) ve diğerinden hücreleri alır. Hastaların bağışıklık baskılanması tabi tutulur. Güvenlik çalışmanın temel amacı olacaktır. Mesoangioblast nakli bir sonucu olarak kas gücü olası bir artış da değerlendirilecektir.


Orjinal link