Sağlık Bakanlığı'ndan SMA Hastalarıyla İlgili Açıklama

Spinal Muskuler Atrofi (SMA) hastaları için Sağlık Bakanlığı devreye girdi. Son dakika habere göre, Sosyal Güvenlik Kurumu'na SMA ilaçlarını karşılaması için yazı gönderildi.






Sağlık Bakanlığı'nın SGK'ya ilettiği yazı şöyle:

"08/05/2017 tarihli 23642684-010.99- E.903 sayılı yazımız ile, bilimsel kanıtlar çerçevesinde, oluşturulan kullanım kriterlerine uyan SMA Tip 1 vakalarında, Nusinersen etkin maddeli Spinraza isimli ilacın kullanımının uygun olacağının değerlendirildiğini belirten görüşümüz kurumunuza iletilmişti.

22/05/2017 tarihi itibarı ile Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) Başkanlığına Spinraza isimli ilaç için, 253 hasta adına yurt dışı ilaç kullanım başvurusu ulaşmıştır (253 hastanın 132’si SMA Tip 1 tanılıdır). Bu başvurular; ilgili yazıda belirtilen 05/04/2017 tarihli toplantıda belirlenen yurt dışı ilaç kullanım kriterleri doğrultusunda TİTCK bünyesindeki bilimsel komisyon tarafından değerlendirilmiştir. Bu değerlendirme sonucunda, ülkemizde ruhsatı ve ruhsat başvurusu bulunmayan ilgili ilacın 31 hastada (Erken erişim programı kapsamına alınan 10 hasta dışında) yükleme dozu olan ilk 4 dozunun kullanımına onay verilmiştir. Onay yazıları başvuruyu yapan hekimlere ve ilacın temininin sağlanması amacıyla Türk Eczacıları Birliği’ne (TEB) iletilmiştir.

132 SMA Tip 1 tanılı hastamız, İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı kriterlerine göre değerlendirildiğinde ise, bu hastaların 114’ünün bu kriterleri karşıladığı görülmüştür (31 yurt dışı ilaç kullanım onayı alan hastamız dahil).

İlgili yazı kapsamındaki kriterlere uyan hastalarımız ile birlikte İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı kriterlerine uygun SMA Tip 1 tanılı hastalarımız için de ilgili ilacın geri ödeme kapsamına alınması çalışmalarının yapılmasının uygun olacağı kanaatine varılmıştır."







SMA Türkiye'de bilinen adıyla Gevşek Bebek Sendromu, dünyada ve ülkemizde pek çok çocuğun hayatını kaybetmesine neden oluyor. Çocukluk döneminde kendini göstermeye başlayan bu hastalık, omurilikteki ön boynuz denilen bir bölgedeki hareket siniri hücreleri etkiliyor.

Spinal Müsküler Atrofi (SMA), hareket sinir hücrelerinden (motor nöronlardan) kaynaklı nöro-müsküler bir hastalık. 3 evrede görülen SMA hastalığının en tehlikelisi SMA Tip 1 denilen evre. SMA Tip 1 hastalığının belirtileri çocukluk yaşlarından itibaren gözle görülebiliyor. Bu belirtiler içerisinde yutkunma ve solunum zorluğu, desteksiz oturamama gibi sorunlar görülüyor.

SMA TÜRKİYE'DE SIK GÖRÜLMEYE BAŞLADI

Batı dünyasında çok sık rastlanılan, bebek ölümlerine neden olan genetik hastalık SMA'ya, son yıllarda ülkemizde de sık rastlanılmaya başladı. Edinburgh Üniversitesi'nde yapılan deneye göre her 6 bin doğumdan birinde görülen SMA tanısı %95 delesyon tanısı olarak DNA testi sonucuyla konuyor. Geriye kalan %5 oranındaki bozukluk diğer hasar veren mutasyonlar şeklinde gelişebiliyor. 6000 – 10000 doğumda bir görülebilen hastalıkta 40 çocuktan biri taşıyıcı olabiliyor. Her iki ebeveynden bozuk gen çocuğa geçtiğinde ancak çocuk SMA hastası olabiliyor. Sadece anneden veya sadece babadan bozuk gen aktarımı çocukta hastalık oluşturmuyor, ancak taşıyıcılık oluşturabiliyor.


SMA HASTALIĞI NASIL TEDAVİ EDİLİR?

Belirli bir tedavisi olmayan SMA'da sadece bazı bakımlar yapılarak, hastanın yaşam kalitesinin artırılması amaçlanıyor. SMA hastalığında kesin tedavinin bulunması için 2 tür çalışma yapılıyor. Bunlardan biri genetik terapi. Bu terapi ile SMA rahatsızlığının nedenleri ortadan kaldırılmaya çalışılıyor. Diğer tedavi şekli ise hücresel değiştirme terapisi. Bu yol ile ölü hücreler veya ölmeye başlayan hücreler yenileriyle değiştirilmeye çalışılıyor.

SMA Tip 1 hastası olan gençlerde motor nöronlar yenilenmeye daha uygun. Ancak omurilik zedelenmesinden kaynaklanan SMA rahatsızlıklarında hangi hücrelerin değiştirilmesi gerektiği henüz tespit edilebilmiş değil. Ayrıca SMA Tip 1 hastası olan bebeklerde omuriliğe kök hücre enjekte edilmesi fayda sağlayabiliyor. Bunun temel nedeni, küçük çocukların hala gelişim çağında olmaları. Bebeklerde ve çocuklarda kök hücrelerin yaşam şansının çok fazla olması fırsat olarak nitelendiriliyor. Travma ve omurilik zedelenmesinden sonra ortaya çıkan rahatsızlıklar da ise, hücre nakli pek mümkün olmuyor.


SMA HASTASI EYMEN BEBEK DÜN HAYATINI KAYBETMİŞTİ

Sakarya'da Spinal Muskuler Atrofi (SMA) hastası 8,5 aylık Eymen Çapkın dün hayatını kaybetmişti. Eymen bebeğin tedavisi için gerekli ilaçların alınması için 561 bin dolar gerekiyordu. Türkiye geneli yapılan kampanya çerçevesinde yaklaşık 250 bin lira toplanabilmişti.

SMA Hastası Zeynep Bebek Yaşamını Yitirdi

İlaç beklerken hayatını kaybeden bir küçük yavru ve geride bıraktığı acılar içinde bir aile...

Kimbilir daha kaç bebeğin böyle ilaç beklerken hayatını kaybetti haberini alıp içinde bulunduğumuz sisteme isyan edeceğiz.
İlacı olduğuna seviniyoruz ilacı getirtemediğimiz için canlar yitip gidiyor.
Bunun bir çözümü olmalı artık

İlaç Bekleyen SMA Hastası Zeynep Bebek Yaşamını Yitirdi





Manisa'nın Alaşehir İlçesi'nde yaşayan ve yurtdışından ilaç bekleyen SMA hastası 13 aylık Zeynep Özden yaşamını yitirdi.

Manisa'nın Alaşehir ilçesinde yaşayan 29 yaşındaki Şengül ve 33 yaşındaki Yusuf Özden çiftinin yaşamı, 11 aylık Zeynep Fatma'ya, SMA hastalığı teşhisi koyulmasıyla değişti.

Tedaviye alınan ve solunum cihazına bağlı olarak yaşayan Zeynep bebek için ailesi yardım çağrısı yaptı. Zeynep bebeğin yaşama tutunabilmesi için yurtdışından getirilmesi gereken ve fiyatı yaklaşık 3 milyon lira (841 bin 590 dolar) olan ilaç için yardım istedi. Konu ile ilkili Sağlık Bakanlığı devreye girdikten sonra, AK Parti Manisa Milletvekili Selçuk Özdağ da, yurtdışından Zeynep için ilaç getirileceğini duyurdu. Ancak dün durumu kötüleşen Zeynep bebek, Alaşehir Devlet Hastanesi Çocuk Servisi'nde tedaviye alındı.

Aile kızları için donanımlı bir yoğun bakım ünitesi ararken, saat 20.00'de Zeynep bebek hayatını kaybetti. İlacın yurtdışından gelmesini bekleyen aile, kızlarının ölüm haberiyle sarsıldı. Baba Yusuf Özden, kızını kurtaramadığını belirterek, gözyaşlarını tutamadı.

SGK SMA Tip-1 Hastalarının İlaçlarını Ödeme Listesine Aldı

Kısa adı SMA olan Spinal Musküler Atrofi hastalığının tedavisinde kullanılan "SPİNRAZA 12 mg/5ml 1 vial" isimli ilaç, Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) kapsamına alındı.

Etken maddesi "Nusinersen Sodium" olan ilacın SGK tarafından karşılanmasına ilişkin karar, Resmi Gazete'de yayımlanarak yürürlüğe girdi. Buna göre, söz konusu ilaç SGK tarafından ödeme listesine alınarak hasta katılım payından muaf tutuldu.




SMA TİP-1 HASTALARI İÇİN GEÇERLİ

Çalışma ve Sosyal Güvenlik Bakanlığından edinilen bilgiye göre, SMA Tip-1 tanılı hastaların tedavilerinde kullanılmak üzere, hangi hastaların ilaca erişiminin sağlanacağı ve tedavide klinik etkinliğin sağlanıp sağlanmadığı hususlarına Sağlık Bakanlığı karar verecek.

SMA Tip-1 tedavisinde kullanılan ilaçlar, çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 6 ay süreli sağlık kurulu raporuna istinaden "Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu" tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilecek.

“İlaç Kullanım Onayı"nın ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde bedeli Sosyal Güvenlik Kurumunca karşılanacak.

İlacın, tescili yapılmış yeni doğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetleri üçüncü basamak sağlık hizmeti sunucularında kullanılması halinde de bedeli yine SGK tarafından karşılanacak.

Soğuk zincir şeklinde taşıma ve saklama koşullarına haiz ilacın yurt dışından temini ile tedavinin sağlanacağı sağlık hizmeti sunucusuna ulaştırılması işlemleri ise zaman kayıplarının önüne geçilmesi için her hasta için Sosyal Güvenlik Kurumu tarafından sağlanacak.